基因植腦療法 有效改善帕金森氏症

在十餘名帕金森氏症患者的見證下，美國科學家首次以植入基因的方式進行治療帕金森氏症的臨床實驗，發現患者復原情況良好，不僅活動能力明顯改善，效果更持續至少一年，且未出現任何副作用，堪稱基因療法在應用上的重大突破。

行動能力改善三成

英國每日電訊報二十二日報導，這是醫學界首次利用基因療法對帕金森氏症患者進行臨床實驗。美國紐約長老教會醫院和康乃爾大學威爾醫學中心的研究人員，利用一種無害病毒「腺相關病毒」（adeno-associated virus），將新的基因注射到患者腦部。患者在治療後的行動能力改善率平均達三成，更有部分患者的改善率高達六成五，且效果至少持續一年以上。十二名患者均屬後期帕金森氏症，平均年齡五十八歲，病史至少五年，在實施前述基因療法一年後，於顫抖、抽筋與其他症狀方面都出現明顯改善。研究團隊認為，這表示基因療法具有相當大的潛力，未來可能應用在阿茲海默氏症或癲癇症等其他精神疾病。

由於帕金森氏症患者大腦中的視丘下核（ＳＴＮ）會出現過度活動現象，阻擋訊號傳回神經系統，進而妨礙人體的運動控制，研究團隊因此鎖定大腦視丘下核作為實驗目標，先以核磁共振造影儀器瞄準手術部位，再利用前述病毒將控制麩胺酸脫羧（ＧＡＤ）酵素的基因注射到患者的視丘下核，進而刺激患者腦部細胞開始製造 Gamma─氨基丁酸（ＧＡＢＡ，一種神經傳導物，可抑制神經興奮），以改變視丘下核的活動。

據參與臨床實驗的患者三個月後回報，行動能力改善率至少三成，並持續一年以上，表示植入基因可持久活動。帕金森氏症的特徵是運動障礙，包括手、臂與其他部位的震顫、肢體僵直、運動遲緩，以及平衡協調障礙等。

前述研究成果發表於二十二日出刊的權威醫學雜誌「刺胳針」。